Migalastat

composé chimique

Le migalastat est un médicament utilisé dans le traitement de la maladie de Fabry. Il est vendu sous la marque Galafold[1].

Migalastat
Image illustrative de l’article Migalastat
Informations générales
Princeps Galafold
Données pharmacocinétiques
Métabolite(s) O-glucuronides (<15%)
Excrétion

Urine (77%), matière fécale (20%)

Identification
No CAS 108147-54-2 Voir et modifier les données sur Wikidata
Code ATC A16AX14
DrugBank et DB05018 05018 et DB05018 Voir et modifier les données sur Wikidata


Mode d'action modifier

Il agit en se fixant à certaines formes de l'enzyme alpha-galactosidase A et en la stabilisant[2].

Usage médical modifier

Le migalastat est un médicament utilisé pour traiter la maladie de Fabry[1]. Il n’est utilisé que pour certains types de maladies[1]. Il se prend par voie orale[1]. Le médicament est utilisé chez ceux qui ont au moins 12 ans[2].

Effets secondaires modifier

Les effets secondaires du migalastat comprennent des maux de tête, un écoulement nasal, de la fièvre, des nausées ou une infection des voies urinaires [2],[1]. La sécurité de ce médicament pendant la grossesse n'est pas claire[3].

Histoire modifier

Le migalastat a été approuvé pour un usage médical en Europe en 2016 et aux États-Unis en 2018[2],[1]. Aux États-Unis, cela coûte environ 315 000 dollars américains par an à partir de 2020[4]. Au Royaume-Uni, ce montant coûte au NHS environ 121 000 livres sterling[5].

Références modifier

  1. a b c d e et f (en) « Migalastat Monograph for Professionals » [archive du ], Drugs.com (consulté le )
  2. a b c et d « Galafold EPAR » [archive du ], European Medicines Agency (EMA) (consulté le )
  3. (en) « Migalastat (Galafold) Use During Pregnancy » [archive du ], Drugs.com (consulté le )
  4. (en) « How much does Galafold cost? » [archive du ], Drugs.com (consulté le )
  5. BNF 81: March-September 2021, BMJ Group and the Pharmaceutical Press, (ISBN 978-0857114105), p. 1112

Liens externes modifier