Migalastat

composé chimique

Le migalastat est un médicament utilisé dans le traitement de la maladie de Fabry. Il est vendu sous la marque Galafold[1].

Migalastat
Image illustrative de l’article Migalastat
Informations générales
Princeps Galafold
Données pharmacocinétiques
Métabolite(s) O-glucuronides (<15%)
Excrétion

Urine (77%), matière fécale (20%)

Identification
No CAS 108147-54-2 Voir et modifier les données sur Wikidata
Code ATC A16AX14
DrugBank 05018 Voir et modifier les données sur Wikidata


Mode d'action modifier

Il agit en se fixant à certaines formes de l'enzyme alpha-galactosidase A et en la stabilisant[2].

Usage médical modifier

Le migalastat est un médicament utilisé pour traiter la maladie de Fabry[1]. Il n’est utilisé que pour certains types de maladies[1]. Il se prend par voie orale[1]. Le médicament est utilisé chez ceux qui ont au moins 12 ans[2].

Effets secondaires modifier

Les effets secondaires du migalastat comprennent des maux de tête, un écoulement nasal, de la fièvre, des nausées ou une infection des voies urinaires [2],[1]. La sécurité de ce médicament pendant la grossesse n'est pas claire[3].

Histoire modifier

Le migalastat a été approuvé pour un usage médical en Europe en 2016 et aux États-Unis en 2018[2],[1]. Aux États-Unis, cela coûte environ 315 000 dollars américains par an à partir de 2020[4]. Au Royaume-Uni, ce montant coûte au NHS environ 121 000 livres sterling[5].

Références modifier

  1. a b c d e et f (en) « Migalastat Monograph for Professionals » [archive du ], Drugs.com (consulté le )
  2. a b c et d « Galafold EPAR » [archive du ], European Medicines Agency (EMA) (consulté le )
  3. (en) « Migalastat (Galafold) Use During Pregnancy » [archive du ], Drugs.com (consulté le )
  4. (en) « How much does Galafold cost? » [archive du ], Drugs.com (consulté le )
  5. BNF 81: March-September 2021, BMJ Group and the Pharmaceutical Press, (ISBN 978-0857114105), p. 1112

Liens externes modifier